Onasemnogene abeparvovec

Onasemnogene abeparvovec: usos, efectos secundarios, dosis, mecanismo de acción, ¿cuánto tiempo tarda en hacer efecto? Onasemnogene abeparvovec es una marca. Contiene Ονασεμνογένη αμπεπαρβοβέκη.

Introduction

Η ονασεμνογένη αμπεπαρβοβέκη (onasemnogene abeparvovec) είναι μια γονιδιακή θεραπεία σχεδιασμένη να εισαγάγει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου επιβίωσης του κινητικού νευρώνα (SMN1) στα διαμολυσμένα κύτταρα προκειμένου να αντιμετωπίσει τη μονογονιδιακή αιτία της νόσου. Παρέχοντας μια εναλλακτική πηγή έκφρασης της πρωτεΐνης SMN στους κινητικούς νευρώνες, αναμένεται να προωθηθεί η επιβίωση και η λειτουργία των κινητικών νευρώνων που έχουν υποστεί μεταγωγή.

Uses for

Νωτιαία μυϊκή ατροφία (SMA)

Onasemnogene abeparvovec

Here you find in details version of Onasemnogene abeparvovec